Het UMCG en het UMC Utrecht zijn bijzonder verheugd over het besluit van het College voor zorgverzekeringen (CVZ) om stamceltransplantatie bij de ernstige huidziekte EB (epidermolysis bullosa, ook wel blaarziekte) voortaan vanuit het basispakket te laten vergoeden. Het gaat hierbij om een behandeling met vreemd navelstrengbloed dat immunologisch past bij de patiënt.

De stamceltransplantatie bij kinderen wordt uitgevoerd in het UMC Utrecht, in het UMCG is het landelijk centrum voor patiënten met EB gevestigd. Nederland is het eerste land in Europa waar deze behandeling wordt aangeboden.

Blaren

EB is een erfelijke huidziekte waarbij vanaf de geboorte levenslang blaren ontstaan op de huid en slijmvliezen. De patiënten worden ‘vlinderkinderen’ genoemd, omdat hun huid zo fragiel is als de vleugels van een vlinder. Bij de ernstigste vormen is de pijn van de wonden ondraaglijk en ontstaan er op den duur misvormingen en huidkanker. De ziekte is niet te genezen. De levensduur van de patiënten bedraagt maximaal ongeveer 35 jaar bij de twee ernstigste vormen. In Nederland zijn er ongeveer 30 mensen met ernstige EB.

De stamcelbehandeling kost eenmalig €200.000,-. In Amerika is deze behandeling al enige tijd mogelijk en zijn hiermee gunstige resultaten geboekt. Deze behandeling bestaat er uit dat het beenmerg van de patiënt wordt vernietigd door middel van chemotherapie. Vervolgens worden de stamcellen van navelstrengbloed met een infuus aan de patiënt gegeven, waarna na 2-3 weken beenmergherstel optreedt. Na de procedure wordt de patiënt gedurende een aantal maanden met immunosuppressiva behandeld om afstoting te voorkomen. De opname duurt minimaal 6 weken.

De gedachte van stamceltransplantatie is dat stamcellen het vermogen hebben om in andere celtypen (bv epitheel in de huid) te veranderen. De hypothese is dat chronische huidschade door de blaarvorming donorstamcellen naar de huid aantrekt. Hier produceren zij het afwezige eiwit, wat leidt tot afname van blaarvorming en verbetering van de wondgenezing.

Hoop

Met de toepassing van stamceltransplantatie eindigt het tijdperk dat EB patiënten per definitie ondraaglijk, uitzichtloos lijden en hun natuurlijke dood moeten afwachten of dat het leven wordt beëindigd door euthanasie. Voor mensen met ernstige EB kan stamceltransplantatie het levensperspectief radicaal veranderen. Voor kinderen met ernstige EB in Nederland (en Europa) is er weer hoop door de samenwerking tussen de twee Nederlandse UMC’s.

Het wetenschappelijk onderzoek in Nederland naar EB wordt gesteund door patiëntenverenigingen DEBRA Nederland en DEBRA België, Vlinderkind en het Zeldzame Ziekten Fonds.